血小板减少

—稳可达(芦曲泊帕片)获批上市,为中国血小板减少症患者带来新选择

中华医学,博大精深,庇佑着我们中华民族生生不息,使我们中华儿女能够战胜疾患、灾难,绵延至今。而“袁氏疗法”正是在对传统中医的传承中,创新发展而来。

2023年6月27日,亿腾医药旗下稳可达(芦曲泊帕)新药(5.1类)上市申请正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,适应症为适用于计划接受手术(含诊断性操作)的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。

出血风险不容忽视,

各种原因导致的血小板减少症亟需关注

血小板减少症既包括血液中的循环血小板数低于正常数量的病症,还包括血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有原发免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症、肿瘤治疗引起的血小板减少症(CTIT)等。其中,慢性肝病成人患者的血小板减少症在临床非常常见。据报告,中国有4亿慢性肝病患者,慢性肝病伴血小板减少症发生率约6%;约有700万的肝硬化的患者,有高达78%的失代偿性肝硬化患者伴有不同程度的血小板减少,其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[1-2]。血小板减少的程度与肝病的严重程度相关,肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会显著增加临床出血风险,例如颅脑或其他内脏出血,以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前,我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]。

然而,在慢性肝病成人患者的血小板减少症领域,仍有很多未被满足的临床需求。血小板输注疗效欠佳、存在感染风险等不利影响,且获得困难可及性差,现有的药物治疗,也存在各方面的问题和不足。第一代升板药物-TPO肽类制剂:存在抗-TPO中和抗体风险;第二代小分子TPO-RA,降低了免疫原性,口服更加便捷,但仍存在升板效率、肝肾毒性、受食物、药物影响等限制,临床亟需更高效、安全、稳定的新一代升板药物,让患者更加获益。

芦曲泊帕有望成为新一代升板优选

芦曲泊帕是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),通过作用于人血小板生成素(TPO)受体的跨膜区[4],与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,促进血小板的生成。

芦曲泊帕具有噻唑酰胺骨架

和独具创新的末端长C链结构

芦曲泊帕独具创新的末端长碳链结构,口服生物利用度高,具有稳定的血药峰浓度[5-6],不受饮食状态和药物相互作用影响,药效更好并更稳定[5,7-10]。

芦曲泊帕主药效基团为噻唑酰胺骨架,不存在苯肼结构,不与金属阳离子发生螯合,不会降低血液中药物暴露量,保证药物更高效[11]。

没有肝毒性警示基团(联苯或呋喃环),肝功能影响小[11-12]。

芦曲泊帕获全球一致认可

芦曲泊帕原研进口,拥有国际先进工艺,相继在日本、美国、欧盟获批,是全球首个获批用于慢性肝病血小板减少症的升板药物,获得国内外指南共同推荐[13-19]。

芦曲泊帕治疗5天后血小板计数达到5万以上并持续21天,任一时间应答率(血小板计数大于5万且较基线升高2万的比例)高达81.8%,能快速、持续、高效升板[20-21]。

芦曲泊帕对肝肾功能影响小[22-23],无中和抗体风险,更低的门静脉血栓风险[24];不受饮食状态和药物相互作用影响[5,7-10]。

94%的患者使用芦曲泊帕后术前不需接受血小板输注治疗[25],芦曲泊帕能显著减少出血事件并降低医疗成本(相比血小板输注降低47%)[26],能满足更多慢性肝病伴血小板减少症患者的用药需求,能惠及更多中国血小板减少症患者。


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